Octapharma demonstra compromisso com a melhoria do tratamento da hemofilia A no 13º Congresso Anual da Associação Europeia para Hemofilia e Doenças Aliadas (EAHAD)

A Octapharma teve um papel proeminente como patrocinadora do 13º Congresso Anual da Associação Europeia para Hemofilia e Doenças Aliadas (EAHAD) esta semana, em Haia, Holanda, de 5 a 7 de fevereiro de 2020. Atividades da Octapharma no Congresso incluiu um simpósio científico que se concentrou em atender às necessidades dos pacientes com hemofilia A.

O simpósio " Desvendando os desafios da hemofilia A: eficácia, imunogenicidade e gerenciamento de inibidores com Nuwiq® (simoctocog alfa) " discutiu os últimos desenvolvimentos do Nuwiq®, um FVIII recombinante (rFVIII) com origem na linhagem celular humana, bem como novas abordagens para melhorar a compreensão da abordagem do tratamento ideal para cada indivíduo com hemofilia A. O simpósio foi presidido por Maria Elisa Mancuso (Ospedale Maggiore Policlinico, Milão, Itália).

Os principais especialistas apresentaram dados importantes sobre a eficácia e imunogenicidade de Nuwiq®. John Pasi (The Royal London Hospital, London, UK) descreveu os resultados de pacientes que seguiram um regime de profilaxia diferente com base na avaliação farmacocinética individual (PK) no estudo NuPreviq. A grande maioria (90%) dos 40 pacientes permaneceu livre de sangramentos espontâneos durante a profilaxia personalizada com Nuwiq®, e 85% (34/40) dos pacientes foram tratados duas vezes por semana ou menos, demonstrando o valor da profilaxia personalizada com Nuwiq® para identificação de pacientes que podem se beneficiar de uma dosagem menos frequente, ao mesmo tempo em que mantêm proteção eficaz contra o sangramento. O Resumo das Características do Medicamento Nuwiq® foi revisado em 2019 para incluir esses dados. John Pasi também compartilhou atualizações sobre ferramentas de análise farmacocinética da população base para orientar a profilaxia.

Para pacientes não tratados previamente (PUPs), o risco de desenvolvimento de inibidores permanece uma preocupação. Ri Liesner (Great Ormond Street Hospital, Londres, Reino Unido) apresentou os resultados finais do NuProtect, o maior estudo prospectivo de um único produto de FVIII (Nuwiq®) em verdadeiros PUPs. A incidência cumulativa de inibidores e de inibidores de alto título em 105 PUPs que receberam Nuwiq® foi de 27,9% e 17,6%, respectivamente. O Dr. Liesner também destacou que nenhum dos PUPs com mutações F8 não nulas desenvolveram inibidores no estudo NuProtect. Estes dados sugerem que Nuwiq® exibe um perfil de imunogenicidade mais semelhante ao do FVIII derivado do plasma contendo fator de von Willebrand (FvW) do que aos produtos rFVIII derivados de linhas de células de hamster analisados no estudo SIPPET[1],[2].

O simpósio continuou com uma visão geral informativa da Dr. Carmen Escuriola (Centro de Hemofilia Rhein Main, Mörfelden-Walldorf, Alemanha) de estratégias em andamento para compreender o impacto de diferentes abordagens de tratamento para pacientes com hemofilia A e inibidores. O aumento da compreensão dos fatores que afetam a indução da tolerância imunológica e o impacto das estratégias de tratamento nos resultados de longo prazo, incluindo a saúde das articulações, ajudará a informar as decisões de tratamento para pacientes com inibidores.

Para completar o simpósio, Sander Botter, um cientista do Balgrist Campus AG, Zürich, Suíça, discutiu os papéis do FVIII dentro e além da hemostasia e a importância mais ampla do FVIII no contexto do tratamento da hemofilia A. O Dr. Botter destacou a evidência de que o FVIII pode ser crítico para a saúde óssea e articular e apresentou novos estudos que esperam caracterizar o impacto da escolha do tratamento na saúde óssea e articular em pessoas com hemofilia A.

“Estamos orgulhosos de poder continuar a compartilhar dados excelentes com Nuwiq® que demonstram seu valor para atender às necessidades de cada indivíduo com hemofilia A, desde o primeiro tratamento até a proteção de longo prazo”, disse a Dra. Larisa Belyanskaya, Chefe do IBU Hematologia na Octapharma.

Olaf Walter, membro do Conselho da Octapharma, acrescentou que “ Este simpósio realmente demonstra nosso compromisso na Octapharma em melhorar a vida das pessoas com distúrbios hemorrágicos. Estamos orgulhosos de poder continuar a compartilhar os benefícios do Nuwiq®, que acreditamos refletir o sucesso de nossa abordagem para desenvolver um FVIII recombinante de origem de linha celular humana ”.

Sobre a Hemofilia A

A hemofilia A é uma doença hemorrágica hereditária ligada ao X causada por uma deficiência do fator VIII (FVIII) que, se não tratada, pode causar hemorragias nos músculos e articulações e, consequentemente, artropatia e morbidade grave. A doença afeta cerca de um em cada 10.000 homens em todo o mundo. A profilaxia com terapia de reposição com FVIII reduz o número de episódios de sangramento e o risco de dano permanente nas articulações.

Sobre Nuwiq®

Nuwiq® (simoctocog alfa) é uma proteína do fator VIII recombinante de 4ª geração (rFVIII), produzida em uma linha celular humana sem modificação química ou fusão com qualquer outra proteína[3]. É cultivado sem aditivos de origem humana ou animal, é desprovido de epítopos de proteína não humana antigênica e tem alta afinidade para o fator de von Willebrand[3]. O tratamento com Nuwiq® foi avaliado em sete ensaios clínicos concluídos que incluíram 201 pacientes tratados anteriormente (PTPs; 190 indivíduos) com hemofilia A grave, incluindo 59 crianças[3]. O tratamento com Nuwiq® foi avaliado em sete ensaios clínicos concluídos que incluíram 201 pacientes tratados anteriormente (PTPs; 190 indivíduos) com hemofilia A grave, incluindo 59 crianças3. O tratamento de pacientes não tratados previamente (PUPs) com Nuwiq® foi avaliado no estudo NuProtect. Nuwiq® está disponível em apresentações de 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI, 2500 UI, 3000 UI e 4000 UI[4]. Nuwiq® está aprovado em 61 países para uso no tratamento e profilaxia de sangramento em pacientes com hemofilia A (deficiência congênita de FVIII) em todas as faixas etárias[4].

Sobre a Octapharma

A visão da Octapharma é: “Nossa paixão nos leva a fornecer novas soluções de saúde que promovam a vida humana”. Sediada em Lachen, Suíça, a Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteínas humanas do mundo, desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir de plasma humano e linhas célulares humanas. Como uma empresa familiar, a Octapharma acredita em investir para fazer a diferença na vida das pessoas e tem feito isso desde 1983; porque está em nosso sangue. Os valores da nossa empresa são Propriedade, Integridade, Liderança, Sustentabilidade e Empreendedorismo.

A Octapharma emprega 8.314 pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em 115 países com produtos em três áreas terapêuticas:

• Hematologia (distúrbios de coagulação)

• Imunoterapia (distúrbios imunológicos)

• Cuidados críticos (gerenciamento de sangramento e reposição de volume funcional)

A Octapharma possui sete unidades de P&D e seis fábricas de última geração na Áustria tria, França, Alemanha, México e Suécia.

[1] Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016; 374:2054-64.

[2] Liesner RJ et al Blood. 2018; 13 March (e-letter).

[3] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.

[4] Nuwiq® Summary of Product Characteristics.

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